iCAR-ILC-N101腹腔內給藥的安全性和耐受性研究

京都大學iPS細胞研究所(CiRA)于11月11日宣布，研究腹腔注射抗Glypican 3 (GPC3)-CAR表達的iPS細胞衍生的ILC/NK細胞(開發名稱：iCAR-ILC-N101)的安全性和耐受性的I期臨床試驗的第一個受試者被注射了 這項研究是在該研究所的金李醫院進行的。 這項研究是由Arata Kaneko教授和他的研究小組在國立癌癥中心醫院東區進行的。

使用CAR轉基因T細胞(CAR-T細胞)和CAR轉基因NK細胞(CAR-NK)的癌癥免疫療法已被證明對一些癌癥有顯著的治療效果。 Arata Kaneko教授和她的研究小組一直在開發iPS細胞介導的抗原特異性再生T細胞和再生NK細胞制劑。 特別是，使用HLA同源iPS細胞的再生免疫細胞可用于多個病人，并有望獲得穩定的供應。 它們還可以通過基因組編輯來增強免疫細胞的功能，避免細胞衰竭。

該研究小組專注于GPC3，一種具有極高癌癥特異性的蛋白質。 該研究小組專注于GPC3，這是一種高度癌癥特異性的蛋白質，并將識別GPC3的CAR基因引入iPS細胞(QHJI01s04)，該細胞與日本人口中最常見的HLA同源，并將其分化為NK細胞(開發名稱：iCAR-ILC-N101)。iCAR-ILC-N101計劃用于臨床試驗，以治療經常表達GPC3的卵巢透明細胞癌。 該試驗于2021年4月在國家癌癥中心東院開始，并在9月進行了第一次細胞移植。

表達GPC3的晚期復發性卵巢透明細胞癌患者無法手術并伴有腹膜播散性疾病

該研究是在表達GPC3的無法手術的晚期復發性卵巢透明細胞癌患者中進行的，并伴有腹膜播散的疾病。 對于細胞移植，iCAR-ILC-N101的劑量為1 x 106個細胞/kg，每周一次，最多可重復四次經皮進入腹腔。 根據劑量依賴性毒性的出現，最小劑量將是0.5 x 106個細胞/公斤，22天內最多4次，最大劑量將是3 x 106個細胞/公斤，22天內最多4次。

計劃患者人數為6至18人，研究期限為2021年4月12日至2024年3月31日。